Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) США впервые одобрило генную терапию для лечения рака, разрешив ей выйти на американский рынок.
Терапия получила название Kymria («Кимрайа»). Ее разработкой занимались ученые из Пенсильванского университета США, а лицензия на нее принадлежит швейцарской компании Novartis. Стоимость курса лечения составляет $475 тысяч (свыше 12 млн гривен). Столь высокая цена обусловлена тем, что лекарство является «живым» и, в отличие от традиционных методов лечения вроде хирургии или химиотерапии, производится индивидуально для каждого пациента.
Технология изготовления лекарства называется CAR-T. Сначала медики извлекают клетки иммунной системы из крови пациента. Затем эти клетки — T-лимфоциты — при помощи специального вируса иммунодефицита генетически перепрограммируют на то, чтобы они находили и уничтожали раковые клетки, после чего их возвращают в тело пациента, где они начинают размножаться каждый раз, когда сталкиваются с раковыми клетками.
Сообщается, что ведомство одобрило применение терапии для лечения пациентов в возрасте до 25 лет, страдающих острым лимфобластным лейкозом — раковым заболеванием крови. В FDA указывают, что в случае данного заболевания эффективность препарата довольно высокая и «многообещающая». Так, по данным клинических испытаний, из 63 пациентов, прошедших экспериментальный курс, 83% достигли стадии полной ремиссии в течение трех месяцев. Кроме того, первый пациент, на котором пять лет назад был опробован метод, был на волоске от смерти, но сейчас чувствует себя хорошо.
«Возможность перепрограммировать клетки пациента так, чтобы они атаковали смертоносные раковые клетки, открывает новую эпоху в медицине, — говорится в заявлении комиссара FDA Скотта Готлиба. — Новые технологии, такие как генная и клеточная терапии, потенциально могут коренным образом изменить медицину и приблизить переломный момент в нашей способности лечить и даже полностью исцелять многие безнадежные заболевания».
Вместе с тем, есть у нового препарата и недостатки: так, он может вызвать побочный эффект в виде смертельно опасного синдрома освобождения цитокинов. При этом могут возникать отек Квинке, резкое падение давления, лихорадка, рвота, головная боль, вплоть до летального исхода. И хотя этого можно избежать с помощью дополнительных лекарств, в FDA рекомендуют не рисковать и использовать Kymria только в том случае, если принятые до этого препараты не принесли результата. По данным регулятора, традиционные методы лечения оказываются неэффективными в каждом пятом случае.
На первом этапе после одобрения FDA генная терапия будет доступна примерно в 30 американских больницах. Впоследствии число медицинских учреждений, осуществляющих такую терапию, планируется увеличить.
Мнения экспертов
Доктор Стефан Грапп, который первым применил терапию CAR-T в Детской больнице Филадельфии, называет это важным открытием.
«Такого мы еще не видели», — говорит он.
При этом эксперты полагают, что потенциал технологии CAR-T выходит за рамки лечения лишь одного вида рака. В перспективе медики планируют использовать генную терапию и для лечения других заболеваний — болезни Гентингтона, дистрофии Дюшенна. А еще — для замедления процесса старения.
«Мы уверены, что это первая в череде многих других новая технология лечения различных видов рака на базе иммунотерапии», — заявил доктор Дэвид Малони, руководитель отделения клеточной иммунотерапии в Центре исследования раковых заболеваний имени Фреда Хатчинсона, который назвал решение американского регулятора «эпохальным моментом».
Вместе с тем, стоит отметить, что пока что CAR-T показывает себя лучше всего в борьбе с раковыми заболеваниями крови. А вот лечение так называемых солидных опухолей, например рака легких и меланомы, не показывает столь воодушевляющих результатов.
Доктор Пракаш Сатвани, педиатрический онколог при больнице Колумбийского университета в Нью-Йорке, говорит, что новый метод лечения «не столь замечателен, как того хотелось бы», но он уверен, что он улучшится в будущем.
Профессор Питер Джонсон, врач-консультант при благотворительной организации Cancer Research UK, также считает решение FDA важным шагом вперед.
«Нам еще следует выяснить, как безопасно использовать эту терапию, каковы от нее долгосрочные последствия и кому она может пойти на пользу, так что следует признать, что это всего лишь первый шаг. Технология CAR-T пока находится лишь в начальной стадии развития, но она, вне всякого сомнения, продолжит развиваться», — говорит он.
- По оценкам Национального института онкологии США, острый лимфобластный лейкоз диагностируют ежегодно у около 3,1 тыс. пациентов в возрасте 20 лет или младше.
- В Novatris заверили, что если в течение месяца у пациента не будет зафиксировано изменений, оплаты за лечение с него требовать не будут.